Top
Υγεία
4-12-2018

Mεσογειακή Aναιμία: Θεραπεία μειώνει την ανάγκη για μετάγγιση αίματος

Aκόμα και στο μισό..

Mεσογειακή Aναιμία: Θεραπεία μειώνει την ανάγκη για μετάγγιση αίματος
fontsize

Ένα νέο κεφάλαιο, με καλύτερη ποιότητα ζωής, ανοίγει για τους ασθενείς με μεσογειακή αναιμία, μετά τη διαπίστωση ότι μια φαρμακευτική ουσία, μπορεί να μειώσει σημαντικά, ακόμα και στο μισό, την ανάγκη τους για μεταγγίσεις μονάδων αίματος. Η επαναστατική θεραπεία μείωσε σε 7 από τους 10 ασθενείς, τουλάχιστον κατά 33% την ποσότητα μονάδων αίματος που χρειάζονται σε διάστημα 3 μηνών. Με την πάροδο του χρόνου, η μείωση αυτή σε συγκεκριμένες ομάδες ασθενών ξεπερνά το 50%.

Τα ευρήματα των επιστημόνων, αφορούν ενήλικες ασθενείς, στην πλειονότητα τους γύρω στην ηλικία των 30 ετών. «Η μεγάλη μας προσδοκία, είναι κάποια στιγμή να απαλλάξουμε όσο γίνεται περισσότερους ασθενείς από τις μεταγγίσεις. Τα νέα δεδομένα μάς επιτρέπουν πλέον να αισιοδοξούμε ότι η θεραπεία θα μπορεί στο μέλλον να δοθεί από την παιδική ηλικία», τονίζει στο ΑΠΕ- ΜΠΕ η επικεφαλής της μελέτης, M. D. Cappellini, καθηγήτρια αιματολογίας στον πανεπιστήμιο του Μιλάνου. Ένα όνειρο που μπορεί να γίνει πράξη σε λίγα χρόνια και σήμερα να βοηθήσει αρκετούς από τους ασθενείς, να βελτιώσουν εντυπωσιακά την ποιότητα ζωής τους. Τα αποτελέσματα της διεθνούς μελέτης με ελληνική συμμετοχή από νοσοκομεία της Αθήνας , της Θεσσαλονίκης και της Πάτρας , ανακοινώθηκαν στο 60ο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας, που γίνεται στο Σαν Ντιέγκο των ΗΠΑ.

Πρόκειται για την μελέτη BELIEVE φάσης ΙΙΙ, η οποία αξιολόγησε την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του μονοκλωνικού αντισώματος luspatercept για τη θεραπεία ενηλίκων με μεσογειακή αναιμία,(β-θαλασσαιμία), η οποία είναι χρόνια νόσος που σε μεγάλο αριθμό ασθενών απαιτεί τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC).

Τα δεδομένα παρουσιάστηκαν στο συνέδριο από την ίδια την M. D. Cappellini, η οποία μιλώντας στο ΑΠΕ-ΜΠΕ και τον Μιχάλη Κεφαλογιάννη, τα χαρακτήρισε συναρπαστικά, καθώς όπως είπε δείχνουν ότι «το μονοκλωνικό αυτό αντίσωμα (luspatercept ) βοηθά τους ασθενείς να μειώσουν σε σημαντικό βαθμό την εξάρτησή τους από τις μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων», και δεν απέκλεισε το ενδεχόμενο στο άμεσο μέλλον η θεραπεία αυτή να απαλλάξει οριστικά από τις μεταγγίσεις αίματος ένα μέρος των ασθενών. «Η μελέτη μας διήρκεσε 48 εβδομάδες. Επεκτείνοντας την έρευνα μας για περισσότερο χρόνο, είναι πιθανό να απαλλάξουμε πλήρως κάποιους ασθενείς από τις μεταγγίσεις αίματος που χρειάζονται σήμερα. Είναι εξαιρετικά σημαντική προσέγγιση, διότι μετατρέπει μια πολύ απαιτητική θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία με συχνές μεταγγίσεις, σε μια θεραπεία που θα γίνεται με μία υποδόρια ένεση κάθε 3 εβδομάδες. Μέχρι σήμερα η θεραπεία που βοηθά τους ασθενείς με β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) να διαχειριστούν την αναιμία τους, είναι δια βίου μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, οι οποίες όμως με την πάροδο του χρόνου μπορεί να οδηγήσουν τον οργανισμό σε υπερφόρτωση σιδήρου και απειλητικές για τη ζωή συν-νοσηρότητες. Αυτά τα προβλήματα, περιορίζονται πλέον με τη νέα αυτή θεραπευτική προσέγγιση, η οποία μειώνει σημαντικά τον αριθμό των μεταγγίσεων», επισημαίνει η M.D.Cappellini.

Όσον αφορά το προφίλ ασφάλειας της βιολογικής θεραπείας, αναφέρθηκε από τους ερευνητές ότι το φάρμακο έγινε καλά ανεκτό από τους ασθενείς, ενώ παρατηρήθηκε σε ορισμένους από αυτούς ήπια αρθραλγία την περίοδο μετά την εφαρμογή της ενέσιμης θεραπείας.

Για το μηχανισμό δράσης του φαρμάκου και πως αυτός επιτυγχάνει να μειώνει την ανάγκη των ασθενών σε αίμα και κατ επέκταση σε μεταγγίσεις, μίλησε στο ΑΠΕ-ΜΠΕ ο Α.Καττάμης καθηγητής παιδιατρικής Αιματολογίας-Ογκολογίας ΕΚΠΑ, η ομάδα του οποίου, είναι μία από τις ελληνικές που συμμετείχαν στη μελέτη.


Όπως εξηγεί σε ασθενείς με μεσογειακή αναιμία «υπάρχει μη αποδοτική ερυθροποίηση, όπου τα ερυθρά αιμοσφαίρια πολλαπλασιάζονται με γρήγορους ρυθμούς χωρίς να ωριμάζουν, με αποτέλεσμα να καταστρέφονται. Αυτή η διαδικασία ενισχύεται από κάποιες συγκεκριμένες πρωτεΐνες. Το μονοκλωνικό αντίσωμα luspatercept, μπλοκάρει τη δράση αυτών των πρωτεϊνών και δίνει το μήνυμα στα ερυθρά αιμοσφαίρια να μην πολλαπλασιάζονται, αλλά να ωριμάζουν και να βγαίνουν στην κυκλοφορία. Έτσι παράγεται καλύτερο και περισσότερο αίμα από τον ίδιο τον ασθενή, ο οποίος πλέον χρειάζεται λιγότερες μονάδες από μετάγγιση».

Κλινικές μελέτες φάσης ΙΙΙ συνεχίζουν να αξιολογούν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμακευτικού μορίου luspatercept, εκτός από τους ασθενείς με μεσογειακή αναιμία και σε ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ). Η παρασκευάστρια εταιρεία, μετά και τα αποτελέσματα που ανακοινώθηκαν και για τις δύο ασθενείς στο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας, μέχρι τον Μάιο του 2019 αναμένεται να έχει καταθέσει φάκελο προς έγκριση για το Luspatercept , τόσο προς τον Αμερικάνικο Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων ( FDA), όσο και προς τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Σήμερα στην Ελλάδα υπάρχει ακόμα ανάγκη για μονάδες αίματος για περίπου 2500 ασθενείς με μεσογειακή αναιμία. Σχεδόν 20% των ετήσιων αναγκών για μεταγγίσεις αίματος στη χώρα αφορά τους πολυμεταγγιζόμενους αυτούς ασθενείς. Σήμερα, χάρη στα προγράμματα πρόληψης γεννιούνται στην Ελλάδα μόλις 5 με 10 παιδιά με μεσογειακή αναιμία κάθε χρόνο, ενώ χωρίς αυτά, θα εξακολουθούσαν να γεννιούνται με την ασθένεια 200 με 220 παιδιά ετησίως.

Πηγή: ΑΠΕ-ΜΠΕ

Δεν υπάρχει κάποιο σχόλιο για το άρθρο



Τι είναι οι Αιμοσφαιρινοπάθειες - πως αντιμετωπίζεταιΤι είναι οι Αιμοσφαιρινοπάθειες - πως αντιμετωπίζεται

Ποιες εξετάσεις πραγματοποιούνται


Το στριφτό τσιγάρο σου κάνει περισσότερο κακόΤο στριφτό τσιγάρο σου κάνει περισσότερο κακό

Τι λέει νέα έρευνα για τα τσιγάρα


Mεσογειακή Aναιμία: Θεραπεία μειώνει την ανάγκη για μετάγγιση αίματοςMεσογειακή Aναιμία: Θεραπεία μειώνει την ανάγκη για μετάγγιση αίματος

Aκόμα και στο μισό..


2ο Διεθνές Συνέδριο Ιατρικής Πρωτοπορίας και Καινοτομίας AMLI 20182ο Διεθνές Συνέδριο Ιατρικής Πρωτοπορίας και Καινοτομίας AMLI 2018

Όμιλος Ιατρικού Αθηνών


AιμορροΐδεςAιμορροΐδες

Γράφει ο Κωνσταντίνος Μαραβέγιας Ιατρός - Γενικός Χειρουργός


Όμιλος Ιατρικού Αθηνών: Νέα διεθνής αναγνώριση για το Δρ. Κωνσταντίνο Μ. ΚωνσταντινίδηΌμιλος Ιατρικού Αθηνών: Νέα διεθνής αναγνώριση για το Δρ. Κωνσταντίνο Μ. Κωνσταντινίδη

Παμψηφεί επανεκλογή του ως Γραμματέας της Διεθνούς Εταιρείας Ρομποτικής Χειρουργικής CRSA


Διαδικτυακή Εκπαίδευση στη Διπολική διαταραχήΔιαδικτυακή Εκπαίδευση στη Διπολική διαταραχή

Για επαγγελματίες ψυχικής υγείας


Οδηγίες για την εποχική γρίπη και τον αντιγριπικό εμβολιασμόΟδηγίες για την εποχική γρίπη και τον αντιγριπικό εμβολιασμό

Ενημέρωση από την Περιφέρεια Κ.Μ.


Επιτυχής χειρουργική αντιμετώπιση πολύ βαριάς άπνοιας ασθενούς στο ΔιαβαλκανικόΕπιτυχής χειρουργική αντιμετώπιση πολύ βαριάς άπνοιας ασθενούς στο Διαβαλκανικό

Ελπίδα για όσους πάσχουν από άπνοιες


Δρ. Βασίλης Γ. Αποστολόπουλος στο LSE: «Το Μέλλον της Υγείας Είναι Εδώ”Δρ. Βασίλης Γ. Αποστολόπουλος στο LSE: «Το Μέλλον της Υγείας Είναι Εδώ”

Ομιλία για το Μέλλον της Υγείας στο London School of Economics and Political Science



goTHESS

ΕΝΗΜΕΡΩΣΗ
ΡΟΗ NEA

ΔΙΑΒΑΣΤΗΚΑΝ ΠΟΛΥ
Μέτρα κατά της  μετάδοσης της οζώδους δερματίτιδαςΜέτρα κατά της μετάδοσης της οζώδους δερματίτιδας
Απαραίτητη η επίσκεψη της εγκύου στον ωτορινολαρυγγολόγοΑπαραίτητη η επίσκεψη της εγκύου στον ωτορινολαρυγγολόγο
Εκστρατεία Ενημέρωσης για τον Διαβήτη και τη ΔυσλιπιδαιμίαΕκστρατεία Ενημέρωσης για τον Διαβήτη και τη Δυσλιπιδαιμία
Η ΓΕΝΕΣΙΣ  αποκτά πιστοποίηση TEMOSΗ ΓΕΝΕΣΙΣ αποκτά πιστοποίηση TEMOS
Κρούσμα μηνιγγίτιδας Β στην Σκύρο - περιστατικά και στη ΘεσσαλονίκηΚρούσμα μηνιγγίτιδας Β στην Σκύρο - περιστατικά και στη Θεσσαλονίκη
Νέα δεδομένα για τον εμβολιασμό έναντι του  HPVΝέα δεδομένα για τον εμβολιασμό έναντι του HPV
Πανάδες μετά τις διακοπές: Υπάρχει μόνιμη θεραπεία;Πανάδες μετά τις διακοπές: Υπάρχει μόνιμη θεραπεία;
Οι αγχώδεις διαταραχές έχουν βαρύ τίμημα στην υγείαΟι αγχώδεις διαταραχές έχουν βαρύ τίμημα στην υγεία
Νεότερα σχολιασμένα:
Εξοδο